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UM171 franchit de nouvelles frontières
Publié le 26 juin 2025
Il y a de cela quelques années à peine, l’espoir était quasi vain pour les personnes atteintes d’hémopathies malignes nécessitant une greffe de cellules souches, notamment les leucémies aiguës et les syndromes myélodysplasiques. Aujourd’hui, grâce aux travaux de Guy Sauvageau et Anne Marinier, de nouvelles options de traitement font graduellement leur entrée sur le marché, à l’échelle mondiale. Respectivement experts en génétique moléculaire des cellules souches et en chimie médicinale, les deux scientifiques de l’IRIC et professeur(e)s à l’UdeM sont à l’origine de la découverte de la molécule UM171, laquelle a vu le jour en 2014.
10 ans plus tard, la thérapie cellulaire UM171 s’apprête à changer favorablement le cours de la vie et le pronostic des patient(e)s à l’extérieur des frontières. À cet effet, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) vient tout juste d’émettre un avis recommandant l’approbation de Zemcelpro®, comme premier et seul traitement autorisé pour les adultes atteints d’hémopathies malignes nécessitant une greffe de cellules souches allogéniques, lorsqu’aucun autre type de cellules de donneur appropriées n’est disponible.
La décision d’approbation finale de la Commission européenne est attendue d’ici la fin de l’été. Si elle s’avère positive, elle s’appliquera à l’ensemble des 27 États membres de l’Union européenne (UE), ainsi qu’à l’Islande, la Norvège et le Liechtenstein. L’utilisation de Zemcelpro® chez d’autres populations de malades et pour d’autres types de maladies hématologiques est également à l’étude.
L’autorisation européenne attendue pave la voie à une autorisation éventuelle et similaire au Canada et aux États-Unis. Des efforts sont déjà menés en ce sens.
« Ces avancées sont spectaculaires. De penser qu’il n’aura fallu qu’une décennie pour atteindre les nombreux jalons, de la découverte d’UM171 en laboratoire à Montréal à son application clinique auprès des patient(e)s à travers le monde, relève presque de la fiction. Je suis extrêmement émue de ce que l’on peut accomplir lorsqu’on a une vision commune et un objectif précis », affirme Anne Marinier, directrice de l’Unité de découverte de médicaments et chercheuse principale à l’IRIC.
« C’est la preuve que la science dite audacieuse, lorsque soutenue avec ténacité par des scientifiques, clinicien(ne)s, technologues, partenaires et investissements publics, peut réellement se transformer en thérapies ciblées auprès des patient(e)s ». J’ai entre autres en tête le travail collaboratif des équipes de l’IRIC et d’IRICoR, d’ExcellThera, du C3i, de l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont, de partenaires financiers tel que le Réseau de cellules souches, et de philanthropes, pour ne nommer que ceux-ci. Je suis impatient de connaître les prochaines étapes et les succès planétaires qui attendent la molécule UM171 », ajoute Guy Sauvageau, chercheur principal à l’IRIC et hématologue à l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont.
« Quelle fierté de constater qu’une molécule découverte par des scientifiques au sein de l’IRIC s’apprête à révolutionner les soins prodigués aux patient(e)s. Derrière cette avancée majeure, soulignons le travail acharné des équipes, qui travaillent souvent dans l’ombre, mais qui sont déterminées à poursuivre notre mission. Ce genre de nouvelle est une source de motivation inouïe pour tous chercheurs et chercheuses désirant faire une différence pour notre société », explique Marc Therrien, directeur général de l’IRIC.
La thérapie cellulaire UM171 : de la découverte à l’application clinique
Dès la mise au point de la molécule, son potentiel de révolutionner la transplantation de cellules souches sanguines en multipliant considérablement le nombre de cellules issues du sang de cordon ombilical est identifié. Lors d’essais cliniques concluants sur plusieurs personnes atteintes d’un cancer du sang, l’utilisation d’UM171 a significativement réduit les taux de rejet de greffe et la mortalité. Cette approche augmente également la proportion de sang de cordon utilisable, facilitant ainsi l’accès à des greffes compatibles. À ce jour, c’est près de 120 personnes qui ont bénéficié de cette thérapie cellulaire dans le cadre d’essais cliniques de phase 2. Une étude pivot de phase 3 sera lancée prochainement.
ExCellThera : un joueur clé derrière le succès d’UM171
En 2015, c’est le travail conjoint des équipes de l’IRIC et d’IRICoR, basé sur les travaux d’Anne Marinier et de Guy Sauvageau, qui a mené à la création de la compagnie ExCellThera. Société biotechnologique montréalaise, elle fournit des molécules et des solutions de bio-ingénierie pour développer les meilleures thérapies cellulaires et géniques. ExcellThera détient les droits exclusifs sur la molécule brevetée UM171. Avec l’autorisation officielle de mise en marché sur le territoire européen, ExCellThera passera officiellement d’une société de R&D de pointe à une biotech au stade commercial.
