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Une molécule pour soigner le syndrome de Lowe

Publié le 10 juillet 2019

Une molécule pourrait traiter le syndrome de Lowe, une maladie génétique orpheline, a découvert l’équipe du chercheur Sébastien Carréno, de l’IRIC. Cette avancée vient d’être publiée dans The Journal of Cell Biology.

C’est en étudiant chez la mouche drosophile le processus de division cellulaire dérégulé par le cancer que l’équipe de l’IRIC a découvert qu’une molécule pourrait soigner le syndrome de Lowe. Cette maladie, causée par la mutation d’un seul gène, touche un garçon sur 500 000 et cause des problèmes au cerveau, aux yeux et aux reins.
« Nous avons découvert que nous pouvons actionner par une molécule chimique une voie de signalisation pour corriger les cellules dérégulées comme celles présentes dans le syndrome de Lowe », explique Sébastien Carréno.
Comme preuve de concept, les chercheurs ont pu corriger le mauvais fonctionnement des reins dans un modèle animal, le poisson zébré, atteint de la maladie.

Avec l’aide d’IRICoR, un brevet a été déposé pour appliquer cette molécule au traitement du syndrome de Lowe.
Une étude préclinique devrait commencer vers la fin de l’année. Si elle est concluante, les chercheurs devront s’assurer que la molécule n’est pas toxique chez l’humain et pourront entamer les études cliniques.
« Le développement d’un médicament est toujours un long processus, mais avec les maladies rares, il y a une voie accélérée et on est déjà d’accord avec un clinicien en France pour monter une cohorte de patients afin de tester l’efficacité de la molécule », précise Sébastien Carréno.

Cette étude a été menée par deux étudiants en doctorat du laboratoire, Virginie Mondin et Khaled Ben El Kadhi, et en collaboration avec des chercheurs de l’Institut Pasteur, en France et de l’Université de Manchester, au Royaume-Uni.

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Par Martine Letarte

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